血友病 薬。 中外製薬、血友病Aに対する治療薬ヘムライブラの第Ⅲ相試験の結果を発表

注射と併せて使用する薬

血友病 薬

2007年から発売をしており、世界でもっとも多く使用されている遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤です。 750国際単位(250国際単位と500国際単位)、3500国際単位(2000国際単位と1500国際単位)など、1回の注射で複数のバイアルを組み合わせて投与することも可能です。 ただし、その場合は自己判断で使用を中止したり、投与量を変更したりしないでください。 先天性血友病Aの患者さんを対象とした臨床試験では、208例(国内15例、海外193例)中20例(9. 6%)に、臨床検査値の変動を含む41件の副作用が認められ、その主なものは、頭痛(1. 9%)、浮動性めまい(1. 4%)、ほてり(1. 0%)およびそう痒症(1. また、海外市販後において、アナフィラキシー、疲労、鼻咽頭炎、抗第VIII因子抗体陽性、抗リン脂質抗体陽性、蕁麻疹、紅斑、斑状皮疹および潮紅が報告されました。 特にご注意いただきたい副作用として、アナフィラキシーがあります。 いくつかの症状が同じような時期にあらわれることが一般的です。 このような場合には、ただちに医師または薬剤師に相談してください。 重大な副作用 主な自覚症状 アナフィラキシー (アナフィラキシー) からだがだるい、ふらつき、意識の低下、考えがまとまらない、ほてり、眼と口唇のまわりのはれ、しゃがれ声、息苦しい、息切れ、動悸(どうき)、じんましん、判断力の低下 これらの症状を副作用のあらわれる部位別に並び替えると次のとおりです。 部位 自覚症状 全身 からだがだるい、ふらつき 頭部 意識の低下、考えがまとまらない 顔面 ほてり 眼 眼と口唇のまわりのはれ 口や喉 しゃがれ声、眼と口唇のまわりのはれ 胸部 息苦しい、息切れ、動悸(どうき) 皮膚 じんましん その他 判断力の低下 また、血液凝固第VIII因子製剤の使用中に、血液中に血液凝固第VIII因子に対する抗体(インヒビター)ができることがあります。 インヒビターができると、薬の効果が弱くなります。 この薬の効果が十分でないと感じられた場合には、ただちに医師に相談してください。

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血友病Aとは?血友病Bとは違いがあるの?

血友病 薬

4mL 1瓶:692,565円 90mg0. 6mL 1瓶:989,990円 105mg0. 7mL 1瓶:1,134,028円 150mg1mL 1瓶:1,552,824円 ヘムライブラはに、 インヒビター保有の血友病Aに対して承認されていましたが、今回、 インヒビター非保有まで適応が拡大されました! ヘムライブラは抗体製剤として初の「 バイスペシフィック抗体(二重特異性抗体)」に分類されています。 通常の 抗体は1種類の抗原としか結合できませんが、バイスペシフィック抗体は 2種類の抗原と結合することができます。 今回は止血のメカニズムと血友病、そして ヘムライブラ(エミシズマブ)の作用機序と各エビデンスついてご紹介します。 目次(クリック可)• 止血のメカニズム 我々が怪我などをした際に出血すると、体内では血を止めようとする機構(止血機構)が働きます。 止血には、 血小板が関わる一次止血と、 凝固因子が関わる二次止血があります。 出血が起こると、まずは血中に存在する 血小板が活性化し、損傷部位に集まってきて 血栓(一次血栓)を形成します。 これを 一次止血と呼びますが、これだけでは簡単に剥がれてしまいます。 次いで、一次止血を補強する目的で二次止血が行われます。 二次止血では一次血栓の周囲を「 フィブリン」と呼ばれるタンパク質で覆い、 強固な止血血栓(二次血栓)を完成させます。 二次血栓に関与するフィブリンは様々な「 凝固因子」が 血液凝固反応(カスケード)を引き起すことで生成されます。 二次止血時の血液凝固反応(カスケード)とは 血液凝固反応では、全部で14種類の 凝固因子が活性化することで引き起こされます。 体内の血液凝固反応は、反応の引き金となる因子の違いから「 外因系」と「 内因系」に分けられていますが、今回は 内因系をメインにご紹介します。 このようにして完成した フィブリンが二次止血を行い、 強固な血栓(二次血栓)を形成します。 今回ご紹介する血友病は上記の凝固因子が欠損して発症する疾患です。 血友病とは 血友病は先天的に 血液凝固因子が欠損している疾患です。 血友病は染色遺体の 伴性劣性遺伝のため、 男性の患者がほとんどを占めます。 国内での発症率は男児出生1万人に約1人で、現在では6000名程の患者さんがいらっしゃると推測されています。 血友病の病態と症状 血友病では血液凝固因子が欠損していることから、二次止血における血液凝固反応(カスケード)がうまく働きません。 その結果、二次止血に重要な 「フィブリン」が生成されないため、様々な 出血の症状が現れます。 特徴的な出血症状は、 関節内や筋肉内の出血(深部出血)です。 その他、抜歯後に血が止まらなかったり、頭蓋内で出血することもあります。 血友病の治療 血友病の治療は、 欠損している血液凝固因子を補充する治療が基本です。 血友病A:• 血友病B: 血友病による出血を予防するため、上記因子の「 定期補充療法」を行います。 また、出血してしまった際には適宜、「 オンデマンド補充療法」を行います。 参考オンデマンド(on-demand)とは、「必要に応じて」を意味します。 血液凝固因子製剤は在宅でも安全に静脈内投与ができることから、上記の定期補充療法を中心として、出血時には必要に応じてオンデマンド補充療法を行うことが一般的です。 定期補充療法のデメリット(インヒビターの出現) 定期補充療法は、出血を予防するために 常に体内に一定量の凝固因子を存在させておく必要があります。 従って、血中濃度を一定量維持するため、 週に3回程投与する必要があります。 最近では 半減期を延長し、 週に1回の投与で治療が可能な製剤もあります。 また、定期補充療法を繰り返していると、補充している凝固因子を「 異物(非自己)」と認識し、凝固因子に対して抗体が産生されてしまうことがります。 このような抗体のことを「 インヒビター」と呼び、 血友病A患者さんの約10%~15%に認められます。 インヒビターが出現してしまうと、当然、補充した凝固因子が働くことができないため、 止血能力が失われてしまいます。 インヒビターが出現してしまった場合の治療法には「インヒビター中和療法」や「バイパス止血療法」がありますが、選択肢は限られていました。 1-2 ここでは HAVEN1試験 1 についてご紹介します。 A群~D群まで4群間の比較試験ですが、今回は簡略化してA群とB群の比較をご紹介します。 試験治療開始前までにバイパス止血製剤による出血時止血療法を受けた患者さんをA群(ヘムライブラ定期投与)とB群(非投与群)に分けて比較しています。 主要評価項目はA群とB群の「治療を要した出血の年間出血率」の比較です。 試験群 A群 (ヘムライブラ投与) B群 (非投与) 治療を要した出血の 年間出血率 2. 9イベント 23. 0001 治療を要した出血が 認められなかった割合 62. 9% 5. その根拠となった試験がHAVEN3試験です。 以下の4つの群(A~D群)に分けられてヘムライブラの有効性と安全性が検証されました。 試験群 A群 (ヘムライブラ1週間隔) B群 (ヘムライブラ2週間隔) C群 (非投与) 治療を要した出血の 年間イベント 1. 5イベント 1. 3イベント 38. 副作用 主な副作用としては注射部位反応が報告されています。 稀に血栓塞栓症や血栓性微小血管症の発現もありますので注意が必要です。 用法・用量、自己注射 2018年12月21日までは1週間間隔の投与しかできませんでしたが、新たに2週・4週間隔の投与が追加されましたので、患者さんや医療従事者にとっても利便性が高まったのではないでしょうか。 1回1. なお、 在宅での自己注射も可能です。 薬価 の薬価は以下の予定です。 30mg1mL 1瓶:376,006円• 60mg0. 4mL 1瓶:692,565円• 90mg0. 6mL 1瓶:989,990円• 105mg0. 7mL 1瓶:1,134,028円• 有用性加算となった根拠は以下の通りです。 新規作用機序: 二重特異性抗体• インヒビター保有患者さんに対して効果が認められた• 皮下投与製剤のため、利便性がよい• ヒト又は動物由来の原材料が使用されておらず、原材料由来の感染症伝播リスクが低減されている 薬価の算定方法については以下の記事をご参照ください。 国内初の バイスペシフィック抗体(二重特異性抗体)薬• 1週間隔、2週間隔、4週間隔でも治療が可能 インヒビターが出現してしまった場合、その後の治療選択肢は限られてしまっていたことから、ヘムライブラの登場で有望な治療選択肢が増えたことは朗報かと考えます。 また、インヒビター非保有患者さんに対しても適応が拡大されましたので。 今後より広く使用されることが期待されます! インヒビター非保有の場合、従来の凝固因子の定期補充療法とヘムライブラのどちらかがより良いのか等、検討が進めば興味深いと感じました。 以上、今回は止血のメカニズムと血友病、そして ヘムライブラ(一般名:エミシズマブ)の作用機序についてご紹介しました!.

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血友病|患者様・ご家族の皆様向け情報サイト 日本血液製剤機構

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2007年から発売をしており、世界でもっとも多く使用されている遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤です。 750国際単位(250国際単位と500国際単位)、3500国際単位(2000国際単位と1500国際単位)など、1回の注射で複数のバイアルを組み合わせて投与することも可能です。 ただし、その場合は自己判断で使用を中止したり、投与量を変更したりしないでください。 先天性血友病Aの患者さんを対象とした臨床試験では、208例(国内15例、海外193例)中20例(9. 6%)に、臨床検査値の変動を含む41件の副作用が認められ、その主なものは、頭痛(1. 9%)、浮動性めまい(1. 4%)、ほてり(1. 0%)およびそう痒症(1. また、海外市販後において、アナフィラキシー、疲労、鼻咽頭炎、抗第VIII因子抗体陽性、抗リン脂質抗体陽性、蕁麻疹、紅斑、斑状皮疹および潮紅が報告されました。 特にご注意いただきたい副作用として、アナフィラキシーがあります。 いくつかの症状が同じような時期にあらわれることが一般的です。 このような場合には、ただちに医師または薬剤師に相談してください。 重大な副作用 主な自覚症状 アナフィラキシー (アナフィラキシー) からだがだるい、ふらつき、意識の低下、考えがまとまらない、ほてり、眼と口唇のまわりのはれ、しゃがれ声、息苦しい、息切れ、動悸(どうき)、じんましん、判断力の低下 これらの症状を副作用のあらわれる部位別に並び替えると次のとおりです。 部位 自覚症状 全身 からだがだるい、ふらつき 頭部 意識の低下、考えがまとまらない 顔面 ほてり 眼 眼と口唇のまわりのはれ 口や喉 しゃがれ声、眼と口唇のまわりのはれ 胸部 息苦しい、息切れ、動悸(どうき) 皮膚 じんましん その他 判断力の低下 また、血液凝固第VIII因子製剤の使用中に、血液中に血液凝固第VIII因子に対する抗体(インヒビター)ができることがあります。 インヒビターができると、薬の効果が弱くなります。 この薬の効果が十分でないと感じられた場合には、ただちに医師に相談してください。

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